超说明书用药又称「药品说明书外用法」、「药品未注册用法」，是指药品使用的适应证、剂量、疗程、途径或人群等未在药品监督管理部门批准的药品说明书记载范围内的用法。具体情况包括改变适应证、改变给药途径、改变给药剂量或频率、改变适应人群。

1、超说明书用药现状

国内外药物治疗中超说明书用药是普遍现象。有关资料报道，在美国每一年约40%～60%的处方药被用于“未经FDA批准的用途”。统计显示，住院儿科患者中超说明书用药占有50%~90%。2013年中国药理学会对全国45家医院进行“超说明书用药调查”，结果显示，24家医院填报的1652项超说明书用药涉及的998个药品，超适应证用药的有 90.4％，超用药剂量和频率有21.1％，超用药途径有9.3％，超药品的使用人群的有3.9％。

2、超说明书用药原因

（1）药品说明书自身缺陷：由于说明书的内容是依据药品申请上市当时研究结果所得的资料所刊载，新药在申请核准上市时，不需要将药品所有可能的效用全部进行研究。但临床医学在探索中不断前进，必然导致在药物使用中不断有新的发现和经验积累。而药品说明书的修改需经药品主管部门审查，因时间和成本的因素，许多制药公司都不愿意再主动更改说明书，因此药品说明书不一定代表了该药当前的治疗信息，而往往滞后于科学知识和文献。

（2）满足临床治疗的需要：基于道德考虑，多数药品的人体试验都未在儿童与孕妇身上进行测试，然而儿童与孕妇也会患一般成人相同的疾病，因此应用于儿童和孕妇的药物治疗方式很多属于超说明书用药。超说明书用药常发生在癌症治疗领域。因为肿瘤科的医生和癌症患者会有意愿尝试“药品说明书外用药”，期望寻求一线生机。另外，对于很多罕见病，医生在没有其他选择的情况下，“药品说明书外用药”常是唯一治疗罕见疾病的用药。